Obiettivi formativi
Spiegare i concetti base della biologia molecolare rilevanti per le strategie terapeutiche.
Descrivere i diversi tipi di terapie molecolari e i loro meccanismi d'azione.
Piccola molecola
Strategie basate sugli anticorpi
Epigenetica
Terapia CAR-T
Tirosina chinasi
Discutere diversi modelli di malattia
Fasi precliniche e cliniche
Proiezione HT
Principio di farmacologia
Principio della sperimentazione clinica
Interazione e terapia proteina-proteina
Ormone e terapia
Prerequisiti
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Contenuti dell'insegnamento
Questo corso esplora l'entusiasmante campo della terapia molecolare, che utilizza molecole per diagnosticare, trattare e prevenire le malattie. Approfondiremo i principi fondamentali alla base di vari approcci, tra cui la terapia genica, l'interferenza dell'RNA, le terapie con piccole molecole, le terapie basate su anticorpi e l'editing cellulare e genetico. Il corso affronterà anche le considerazioni etiche, i processi normativi e le direzioni future di questo campo in rapida evoluzione.
Programma esteso
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Bibliografia
PDF forniti dal docente
Metodi didattici
Introduzione alla terapia molecolare
Il dogma centrale e i bersagli molecolari
Terapia delle piccole molecole
Processo di scoperta e sviluppo di farmaci
Terapie basate su anticorpi
Anticorpi monoclonali e immunoterapia
Tecnologie di editing cellulare e genetico
CRISPR-Cas9 e applicazioni in terapia
Terapia genica: concetti e vettori
Vettori virali e non virali per la consegna dei geni
Tecnologia dell'interferenza dell'RNA (RNAi).
Applicazioni della terapia RNAi
Considerazioni etiche e processi normativi
Il futuro della terapia molecolare
Esame finale
Modalità verifica apprendimento
Verifica a risposta multipla scritta ed orale
Altre informazioni
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