Obiettivi formativi
Il corso ha lo scopo di fornire allo studente le basi per comprendere le problematiche relative allo sviluppo di biofarmaci a base di acidi nucleici e le loro potenzialità nella applicazione ad ambiti diversi, dalla modulazione selettiva dell’espressione genica alla terapia genica sostitutiva e alla messa a punto di vaccini. Verranno, inoltre, illustrate le problematiche specifiche relative allo sviluppo di questi biofarmaci. Al termine dell’attività formativa lo studente sarà in grado di classificare e descrivere le diverse tipologie e i meccanismi d’azione dei principali biofarmaci a DNA e RNA (CONOSCENZA E COMPRENSIONE) ed esporre in modo organico e con un linguaggio che faccia uso dell’appropriata terminologia scientifica i contenuti del corso (ABILITÀ COMUNICATIVE E CAPACITÀ DI APPRENDIMENTO). Inoltre, ci si attende che lo studente abbia acquisito la capacità di integrare conoscenze all'interfaccia tra ambiti diversi e sviluppato consapevolezza critica per gestire la complessità di tematiche d’avanguardia (CAPACITÀ DI APPLICARE CONOSCENZA E COMPRENSIONE).
Prerequisiti
Lo studente deve avere conoscenze di base di biochimica e biologia.
Contenuti dell'insegnamento
Il corso sarà incentrato sullo sviluppo degli agenti terapeutici a base di DNA e RNA e le loro applicazioni nella terapia genica e come vaccini, con lo scopo di mettere in risalto l’attualità e le potenzialità d’uso di questa innovativa classe di biofarmaci.
Programma esteso
• DNA e RNA: introduzione e aspetti generali.
• Concetti generali sulle diverse classi di agenti terapeutici a base di DNA e RNA: oligonucleotidi antisenso (ASOs), small interfering RNAs e microRNAs (RNA interference), ribozimi, CRISPR-Cas9, aptameri, RNA decoys, SMaRT, RNA messaggero, vaccini a DNA e a mRNA.
• Modificazioni chimiche degli acidi nucleici.
• Targeting e delivery dei biofarmaci a base di acidi nucleici. Coniugazione chimica e formulazione mediante carriers. Vettori non virali: i diversi tipi di nanoparticelle sintetiche. Vettori virali ed esosomi.
• Esempi di applicazioni terapeutiche delle diverse classi di biofarmaci a DNA e RNA. Agenti terapeutici per il silenziamento genico o l’inibizione della traduzione. Agenti terapeutici che promuovono la produzione di proteine o la presentazione di antigeni. Approfondimento sui vaccini contro SARS-CoV-2.
Bibliografia
Il materiale didattico sarà fornito dal docente e scaricabile dalla piattaforma Elly. Il materiale didattico comprende copia delle diapositive e la sitografia ivi riportata insieme ad articoli scientifici selezionati.
Testi di approfondimento opzionali:
1. RNA Therapeutics, The Evolving Landscape of RNA Therapeutics. Editors: P. Giangrande, V. di Franciscis, J. Rossi
2. Advances in Nucleic Acid Therapeutics. Editors: S. Agrawal, M. J. Gait
3. Biologia molecolare della cellula. B. Alberts, Zanichelli.
Metodi didattici
Le attività didattiche saranno svolte in forma di lezioni frontali.
Le lezioni si svolgeranno con l’ausilio di diapositive che verranno messe a disposizione degli studenti sulla piattaforma Elly.
Modalità verifica apprendimento
La comprensione e il livello di approfondimento delle tematiche trattate verranno valutati con una breve presentazione di un caso di studio concordato con il docente, in gruppo o in forma individuale.
Altre informazioni
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