FARMACI BIOTECNOLOGICI
cod. 1004475

Anno accademico 2018/19
5° anno di corso - Primo semestre
Docente
Settore scientifico disciplinare
Chimica farmaceutica (CHIM/08)
Field
Attività formative affini o integrative
Tipologia attività formativa
Affine/Integrativa
40 ore
di attività frontali
5 crediti
sede: PARMA
insegnamento
in ITALIANO

Obiettivi formativi

Al termine del corso lo studente avrà acquisito conoscenze di base sulla produzione di proteine biotecnologiche e sull’utilizzo in ambito terapeutico e diagnostico. Gli esempi presentati nella parte sistematica del corso hanno lo scopo di familiarizzare con le specifiche proteine e di presentare la varietà di prodotti, tecniche di produzione, purificazione, caratterizzazione attualmente disponibili, nonché i diversi ambiti e modalità di utilizzo dei farmaci biotecnologici. In particolare al termine del corso ci si attende che lo studente sia in grado di:
1. Capire i processi, le tecniche e le problematiche inerenti la produzione, la caratterizzazione e l’utilizzo dei farmaci prodotti mediante processi biotecnologici. Conoscere la struttura, funzione, modalità di produzione, e le applicazioni dei farmaci biotecnologici trattati a lezione. Conoscere definizione ed esempi di farmaci biosimilari e biobetter (Conoscenza e capacità di comprensione).
2. Interpretare e commentare criticamente le conoscenze relative ad ogni proteina biotecnologica trattata nel contesto più ampio della produzione ed utilizzo di farmaci biotecnologici (Conoscenza e capacità di comprensione applicate).
3. Individuare caratteristiche rilevanti di specifiche proteine e trarne conseguenze sulla modalità di produzione biotecnologica, sulle possibili modificazioni strutturali e sul loro utilizzo. Analizzare vantaggi e svantaggi delle modalità di produzione di proteine per via biotecnologica (Autonomia di giudizio).
4. Esporre con linguaggio specifico ed appropriato, sia a specialisti che a non specialisti, le conoscenze ed i concetti inerenti i farmaci biotecnologici, sia per quanto riguarda gli aspetti più generali relativi alla produzione delle proteine ricombinanti che quelli specifici di ogni farmaco biotecnologico trattato a lezione (Abilità comunicative).
5. Approfondire in modo autonomo le conoscenze ed acquisire competenze nell’ambito dei farmaci biotecnologici, anche con collegamenti alle discipline affini, mediante l’utilizzo di risorse bibliografiche appropriate (Capacità di apprendere).

Prerequisiti

Conoscenza di nozioni di base di chimica farmaceutica, biochimica, chimica organica, immunologia e farmacologia, necessarie per comprendere la natura, l’utilizzo e le criticità delle proteine ricombinanti in ambito terapeutico. In particolare conoscenza di struttura e proprietà di aminoacidi e proteine, di nucleotidi, DNA e RNA. Conoscenza dei processi di replicazione e trascrizione del DNA e di sintesi delle proteine. Conoscenza dei principi di base di immunologia, della struttura e funzione di anticorpi. Conoscenza dei gruppi funzionali della chimica organica e delle principali reazioni di metaboliche dei farmaci.

Contenuti dell'insegnamento

La prima parte del corso fornisce allo studente conoscenze di base relative alle metodologie biotecnologiche e ad altre tecniche e metodiche che trovano applicazione nella progettazione, produzione, purificazione e caratterizzazione di farmaci biotecnologici. Successivamente verranno trattati i principali farmaci biotecnologici utilizzati in diverse aree terapeutiche, tra i quali ormoni, enzimi, citochine, vaccini ed anticorpi monoclonali. Per ciascun farmaco verranno descritte e discusse la modalità di produzione, il meccanismo d’azione e l’applicazione terapeutica, nonché le proprietà rilevanti, comprese quello in ambito farmacocinetico e tossicologico. Attraverso l’analisi delle relazioni struttura-attività e struttura-proprietà verranno presentati esempi di analoghi di proteine fisiologiche aventi proprietà farmacodinamiche e/o farmacocinetiche modificate. Verranno discussi esempi di farmaci biosimilari e di biobetter. Verrà fatto un cenno anche all’applicazione di proteine biotecnologiche in ambito diagnostico e analitico.

Programma esteso

Parte generale:
Introduzione alle biotecnologie. Cenni alla tecnologia del DNA ricombinante. Produzione su larga scala di farmaci biotecnologici. Analisi, purificazione e caratterizzazione di farmaci biotecnologici. Proprietà chimiche, chimico-fisiche e reattività di farmaci biotecnologici; stabilità e meccanismi di degradazione. Immunogenicità dei farmaci biotecnologici. Peghilazione di farmaci biotecnologici. Proteine di fusione, recettori solubili. Biosimilari e biobetter.
Parte sistematica:
Ormoni polipeptidici: insulina, ormone della crescita, ormone follicolo-stimolante, ormone luteinizzante.
Citochine: interleuchine (IL-1, IL-2); interferoni; fattori di crescita emopoietici (G-SCF, eritropoietina)
Proteine del sangue: fattori della coagulazione (VII, VIII, IX); agenti trombolitici (t-PA). Enzimi: desossiribonucleasi; beta-glucocerebrosidasi.
Vaccini ricombinanti: vaccini vivi ed attenuati, vaccini vettore, vaccini a subunità.
Anticorpi monoclonali, immunoconiugati e radioimmunoconiugati: rituximab, ofatumumab, ibritumomab tiuxetano, brentuximab vedotin, muromonab, catumaxomab, daclizumab, basiliximab, infliximab, adalimumab, certolizumab pegol.
Recettori solubili: etanercept.

Bibliografia

Maria Luisa Calabrò, Compendio di Biotecnologie Farmaceutiche, EdiSES, Napoli, 2008.
Thomas L. Lemke, David A. Williams, Victoria F. Roche, S. William Zito, Foye’s Principi di Chimica Farmaceutica, sesta edizione italiana, Piccin, Padova, 2013. (per il capitolo dedicato)
Daan J.A. Crommelin, Robert D. Sindelar, Bernd Meibohm, Pharmaceutical Biotechnology, Fourth Edition, Springer, 2013.
Copia delle diapositive proiettate a lezione è resa disponibile prima dell’inizio delle lezioni sulla piattaforma Elly (http://elly.farmacia.unipr.it/2018/).

Metodi didattici

L’insegnamento è svolto attraverso lezioni frontali (40 ore complessive corrispondenti a 5 CFU). Verranno proiettate diapositive che forniranno il supporto per illustrare e discutere gli argomenti riguardanti il contenuto del corso. Lo studente è tenuto a conoscere e comprendere i contenuti veicolati durante le lezioni frontali attraverso lo studio del libro di testo e del materiale fornito attraverso la piattaforma ELLY (copia delle diapositive e materiale didattico integrativo). La docente è disponibile per chiarimenti sugli argomenti relativi alle lezioni durante l’intervallo tra le ore di lezione, al termine delle lezioni o su appuntamento (via e-mail).

Modalità verifica apprendimento

Il raggiungimento degli obiettivi previsti dal corso è verificato attraverso un esame orale. Mediante domande relative agli argomenti trattati durante il corso viene accertato se lo studente ha raggiunto l’obiettivo della conoscenza e della comprensione dei contenuti e ha acquisito la capacità di applicare le conoscenze acquisite mediante collegamenti tra gli argomenti trattati, anche in un contesto multidisciplinare. La preparazione viene considerata sufficiente qualora lo studente dimostri di avere una conoscenza e una comprensione degli aspetti principali di ogni argomento trattato e sia in grado di applicare tale conoscenza e comprensione alla discussione degli argomenti oggetto dell’esame orale. Durante l’esame viene inoltre valutato l’utilizzo da parte dello studente di una terminologia ed un linguaggio appropriato alla esposizione degli argomenti relativi al corso, coerentemente con lo sviluppo delle abilità comunicative dello studente previsto nell'ambito del corso di laurea. Il voto ottenuto al superamento del modulo di Farmaci Biotecnologici verrà mediato con quello relativo al modulo di Complementi di Chimica Farmaceutica per definire il voto finale relativo al Corso Integrato di Complementi di Chimica Farmaceutica/Farmaci Biotecnologici.

Altre informazioni

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